Hematopoietic Stem Cell Transplantation for Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria with or without Aplastic Anemia: A Multicenter Turkish Experience

Basit Öğe Kaydı
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-5118-6894en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0002-7722-506Xen_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-9433-2054en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-8359-7794en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0002-6796-5873en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-7011-3412en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0002-2035-9462en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0003-0357-0503en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0002-7707-0029en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0002-1039-7756en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-5030-799Xen_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0002-8902-1283en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0002-1218-8165en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-8605-8497en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-6687-0189en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-5820-1903en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-8646-1673en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0001-9315-8891en_US
dc.authoridhttps://orcid.org/0000-0003-3489-296Xen_US
dc.contributor.authorYılmaz, Fergün
dc.contributor.authorSoyer, Nur
dc.contributor.authorCengiz Seval, Güldane
dc.contributor.authorCivriz Bozdağ, Sinem
dc.contributor.authorTopçuoğlu, Pervin
dc.contributor.authorÜnal, Ali
dc.contributor.authorKaynar, Leylagül
dc.contributor.authorÖzgür, Gökhan
dc.contributor.authorSucak, Gülsan
dc.contributor.authorGöker, Hakan
dc.contributor.authorVelet, Mustafa
dc.contributor.authorÖzdoğu, Hakan
dc.contributor.authorYılmaz, Mehmet
dc.contributor.authorKaya, Emin
dc.contributor.authorSalim, Ozan
dc.contributor.authorDeveci, Burak
dc.contributor.authorKaradoğan, İhsan
dc.contributor.authorSaydam, Güray
dc.contributor.authorŞahin, Fahri
dc.contributor.authorVural, Filiz
dc.date.accessioned2023-10-30T17:31:23Z
dc.date.available2023-10-30T17:31:23Z
dc.date.issued2021en_US
dc.departmentSağlık Bilimleri Fakültesien_US
dc.description.abstractObjective: Although inhibition of the complement system at different steps is a promising therapy modality in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH), allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HCT) is still the only curative therapy, especially for patients with intractable hemolysis or bone marrow failure. The aim of this study is to evaluate the outcomes of allogeneic HCT in PNH patients with aplastic anemia (PNH-AA) or without. Materials and Methods: Thirty-five PNH/PNH-AA patients who were treated with allogeneic HCT in 10 transplantation centers in Turkey were retrospectively analyzed. Results: Sixteen (45.7%) and 19 (54.3%) patients were diagnosed with classical PNH and PNH-AA, respectively. The median age of the patients was 32 (18-51) years. The 2-year overall survival (OS) rate and rate of graft-versus-host disease-free, failure-free survival (GFFS) was 81.2% and 78.1%, respectively. The 2-year OS in cases of classical PNH and PNH-AA was 81.3% and 79.9%, respectively (p=0.87), and 2-year GFFS in cases of PNH and PNH-AA was 79% and 76% (p=0.977),without statistical significance. The OS and GFFS rates also did not differ between transplantations with matched sibling donors (MSDs) and matched unrelated donors (MUDs). Conclusion: Allogeneic HCT with MSDs or MUDs is a good option for selected patients with classical PNH and PNH-AA. In particular, patients with debilitating and refractory hemolysis and patients with bone marrow failure might form an excellent group of candidates for allogeneic HCT.en_US
dc.description.abstractAmaç: Paroksismal noktürnal hemoglobunüri (PNH) hastalarının tedavisinde kompleman sisteminin değişik basamaklardaki inhibisyonu umut vadedici bir tedavi yöntemidir. Ancak hastalığın belirti ve bulgularını kontrol etmekte etkin bir tedavi yöntemi olsa da küratif bir tedavi seçeneği değildir. Özellikle kompleman inhibisyonuna rağmen devam eden hemolizi, replasman ihtiyacı ve kemik iliği yetmezliği ile birlikteliği olan hasta grubunda halen tek küratif tedavi seçeneği allojeneik kök hücre naklidir (KHN). Bu çalışmamızda aplastik anemi ile birlikteliği olan (PNH-AA) ve olmayan PNH hastalarında yapılmış allojeneik KHN’nin sonuçlarını değerlendirmeyi amaçladık. Gereç ve Yöntemler: On ayrı merkezde PNH/PNH-AA tanısı olup allojeneik KHN yapılan toplam 35 hasta retrospektif olarak tarandı. Bulgular: On altı (%45,7) PNH ve 19 (%54,3) PNH-AA hastası çalışmaya dahil edildi. Hastaların ortanca yaşı 32 (18-51) idi. Hastalardaki sağkalım analizlerine baktığımızda; 2 yıllık genel sağkalım (GS) ve graft versus host hastalıksız ve graft yetmezliksiz sağkalım (GFFS) oranları sırasıyla %81,2 ve %78,1 idi. İki yıllık sağkalım PNH ve PNH-AA hastalarında sırasıyla %81,3 ve %79,9 olarak hesaplandı ve gruplar arasında istatistiksel bir fark tespit edilmedi (p=0,87). Tam uyumlu akraba donör ve tam uyumlu akraba dışı donör alt grupları karşılaştırıldığında 2 yıllık OS ve GFFS oranlarında istatistiksel fark gözlenmedi. Sonuç: Seçilmiş PNH ve PNH-AA hasta grubunda akraba veya akraba dışı tam uyumlu donör ile yapılan allojeneik KHN uygun bir seçenektir. Özellikle refrakter hemolizi ve replasman ihtiyacı devam eden ve kemik iliği yetmezliği bulguları olan hasta grubunda allojeneik KHN bir tedavi seçeneği olarak değerlendirilmelidir.en_US
dc.identifier.doi10.4274/tjh.galenos.2021.2021.0105en_US
dc.identifier.endpage203en_US
dc.identifier.issn1300-7777
dc.identifier.issn1308-5263
dc.identifier.issue3en_US
dc.identifier.pmid34057336en_US
dc.identifier.scopus2-s2.0-85114022751en_US
dc.identifier.scopusqualityQ3en_US
dc.identifier.startpage195en_US
dc.identifier.trdizinid508985en_US
dc.identifier.urihttps://hdl.handle.net/11363/6122
dc.identifier.urihttps://search.trdizin.gov.tr/tr/yayin/detay/508985
dc.identifier.urihttps://doi.org/
dc.identifier.volume38en_US
dc.identifier.wosWOS:000688501100004en_US
dc.identifier.wosqualityQ4en_US
dc.indekslendigikaynakWeb of Scienceen_US
dc.indekslendigikaynakScopusen_US
dc.indekslendigikaynakTR-Dizinen_US
dc.indekslendigikaynakPubMeden_US
dc.institutionauthorDeveci, Burak
dc.institutionauthorKaradoğan, İhsan
dc.language.isoenen_US
dc.publisherErkan Moren_US
dc.relation.ispartofTurkish Journal of Hematologyen_US
dc.relation.publicationcategoryMakale - Ulusal Hakemli Dergi - Kurum Öğretim Elemanıen_US
dc.rightsinfo:eu-repo/semantics/openAccessen_US
dc.rightsAttribution-NonCommercial-NoDerivs 3.0 United States*
dc.rights.urihttp://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/3.0/us/*
dc.subjectParoxysmal nocturnal hemoglobinuriaen_US
dc.subjectTransplantationen_US
dc.subjectAllogeneic stem cell transplantationen_US
dc.subjectAplastic anemiaen_US
dc.subjectParoksismal noktürnal hemoglobinurien_US
dc.subjectTransplantasyonen_US
dc.subjectAllojeneik kök hücre naklien_US
dc.subjectAplastik anemien_US
dc.titleHematopoietic Stem Cell Transplantation for Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria with or without Aplastic Anemia: A Multicenter Turkish Experienceen_US
dc.title.alternativeAplastik Aneminin Eşlik Ettiği ve Etmediği Paroksismal Noktürnal Hemoglobinüri Hastalarında Hematopoetik Kök Hücre Nakli Deneyimi: Çok Merkezli Türkiye Deneyimien_US
dc.typeArticleen_US

Dosyalar

Orijinal paket
Listeleniyor 1 - 1 / 1
Küçük Resim
İsim:
document (78).pdf
Boyut:
425.79 KB
Biçim:
Adobe Portable Document Format
Açıklama:
Makale / Article
İndir
Lisans paketi
Listeleniyor 1 - 1 / 1
Küçük Resim Yok
İsim:
license.txt
Boyut:
1.56 KB
Biçim:
Item-specific license agreed upon to submission
Açıklama:
İndir

Koleksiyon

Diğer Atıf Dizinlerdeki Yayınlar
PubMed İndeksli Yayın Koleksiyonu
Scopus İndeksli Yayınlar Koleksiyonu
TR-Dizin İndeksli Yayınlar Koleksiyonu
WoS İndeksli Yayınlar Koleksiyonu